Γιατρός του Παναγιώτη-Ραφαήλ: Υπάρχει ελπίδα – Το ποσό που συγκεντρώθηκε είναι τεράστιο ακόμη και για τα δεδομένα της Αμερικής

«Αυτό που λέγεται ότι η θεραπεία αυτή μπορεί να οδηγήσει στην τελική αποθεραπεία του παιδιού, δεν ισχύει»

Μήνυμα ελπίδας για την πορεία της υγείας του Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη έστειλε ο γιατρός Βασίλης Δάρρας που ανέλαβε τη θεραπεία του στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης. Ο ομογενής γιατρός, επικεφαλής του Παιδιατρικού Νευρολογικού Τμήματος, χορήγησε χθες το πρωί την γονιδιακή θεραπεία στον μικρό Παναγιώτη- Ραφαήλ, ο οποίος πάσχει από νωτιαία μυική ατροφία τύπου 1.

Μιλώντας αποκλειστικά στον ΑΝΤ1, o  κ.Δάρρας, θέλησε να στείλει όπως είπε χαρακτηριστικά «το κατάλληλο και το αληθινό μήνυμα» για τη γονιδιακή θεραπεία που εφαρμόζεται στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης. Είναι ένα μήνυμα ελπίδας για τον Παναγιώτη- Ραφαήλ αλλά και για τα υπόλοιπα παιδιά που πάσχουν από την σπάνια ασθένεια γιατί πλέον υπάρχουν καλά αποτελέσματα και η ασθένεια είναι στόχος πολλών ερευνητικών προσπαθειών και κέντρων.

Ωστόσο, ο κ. Δάρρας ξεκαθάρισε ότι η γονιδιακή θεραπεία αποσκοπεί στη «βελτίωση και στην επιβίωσή του και όχι και στην τελική αποθεραπεία του παιδιού». Ο ίδιος απέφυγε να κάνει οποιαδήποτε εκτίμηση και πρόβλεψη της κατάστασης για τον Παναγιώτη -Ραφαήλ και επισήμανε ότι οι θεραπείες είναι νέες, δεν υπάρχει μεγάλη εμπειρία και υπάρχει πάντα το ενδεχόμενο των παρενεργειών.

Ο Bασίλης Δάρρας εκτιμά ότι μια καλή εικόνα για τα αποτελέσματα της θεραπείας θα υπάρχει σε περίπου τρείς μήνες αλλά καλύτερη εικόνα σ’ έναν χρόνο. Τέλος, ο κ. Δάρρας εξέφρασε την ευχάριστη έκπληξή του για το ποσό  των 3,4 εκατομμυρίων ευρώ που συγκεντρώθηκε για τον 18 μηνών συμπατριώτη του τονίζοντας ότι είναι «ένα μεγάλο βήμα για την ευαισθητοποίηση της ελληνικής κοινής γνώμης για τέτοιου είδους ασθένειες».

Ο Βασίλης Δάρρας  είναι ερευνητής και καθηγητής του πανεπιστημίου του Harvard με καταγωγή από το χωριό Καστανιά της Σάμου και απόφοιτος της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών.

-Σήμερα (σ.σ.: χθες) ήταν μια μεγάλη ημέρα προσμονής για την οικογένεια αλλά και για όλους εκείνους  που τους στήριξαν.

Υπάρχει πάντα μια σχετική αγωνία διότι η θεραπεία αυτή ενέχει κινδύνους. Και οι κίνδυνοι αυτοί δεν παρουσιάζονται κατευθείαν. Η χορήγηση του φαρμάκου δεν είναι κάτι το πολύ δύσκολο, απλά βάζουμε μια ενδοφλέβια, προετοιμάζει το φάρμακο και το δίνουμε ενδοφλεβίως μέσα σε μία ώρα περίπου. Όπως έχω εξηγήσει στην οικογένεια, υπάρχει πάντα το ενδεχόμενο παρενεργειών. Συναντήθηκα μαζί τους χθες και τους εξήγησα τη λειτουργία του ήπατος και του συκωτιού, τις γενικές του αίματος και τα αιμοπετάλια και άλλα πράγματα τα οποία που μπορούν να δημιουργηθούν. Αλλά βέβαια η πιθανότητα είναι μικρή δεν είναι τόσο μεγάλη.

– Πριν ξεκινήσετε τη γονιδιακή θεραπεία στον μικρό Παναγιώτη- Ραφαήλ κάνετε μια σειρά εξετάσεων. Ποια ήταν τα αποτελέσματα και πώς τα αξιολογείται;

Οι εξετάσεις βγήκαν όλες φυσιολογικές. Δεν θα μπορούσαμε να δίναμε τη γονιδιακή θεραπεία αν είχαμε κάποιο πρόβλημα με τις εξετάσεις. Για παράδειγμα, αν τα ηπατικά ένζυμα ήταν υψηλά, δεν μπορούσαμε να δώσουμε την θεραπεία. Οι εξετάσεις έγιναν την περασμένη Παρασκευή και την περασμένη Δευτέρα, βγήκαν φυσιολογικές, ο τίτλος των αντισωμάτων εναντίον του ιού ήταν πολύ χαμηλός το οποίο είναι πάρα πολύ σπουδαίο και ξέραμε από την περασμένη Τρίτη ότι το παιδί αυτό πρέπει να πάρει τη θεραπεία η οποία έγινε σήμερα (σ.σ.: χθες) πρωί.

-Ποια ήταν η αντίδραση των γονιών όταν χορηγήσατε τη γονιδιακή θεραπεία, γιατί περίμεναν πάρα πολύ καιρό αυτή τη στιγμή.

Οι γονείς φαίνονταν ενθουσιασμένοι, πάρα πολύ χαρούμενοι γιατί περίμεναν πάρα πολύ καιρό για να πάρει την θεραπεία ο Παναγιώτης – Ραφαήλ. Όλα πήγαν καλά, φαίνονται προς το παρόν πάρα πολύ χαρούμενοι ότι κατάφεραν να πετύχουν κάτι τέτοιο, το οποίο και οι ίδιοι το θεωρούσαν αδύνατον και εγώ ο ίδιος που είχα στείλει e-mails πριν από 6 μήνες το θεωρούσα αδύνατο λόγω του τεράστιου ποσού που έπρεπε να συγκεντρωθεί για να γίνει αυτή η θεραπεία.

– Πώς αξιολογείτε την περίπτωση του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ ως ιατρικό περιστατικό.

O τύπος της νωτιαίας μυικής ατροφίας που έχει ο Παναγιώτης –Ραφαήλ είναι ο τύπος 1 (SMA1), ο οποίος είναι ο πιο σοβαρός από τις διάφορες μορφές της αρρώστιας αυτής γιατί υπάρχει τύπος 2, τύπος 3 και τύπος 4. Αλλά εάν δει κανείς το παιδί όπως είναι τώρα και παρά το γεγονός ότι έχει τον τύπο 1, το παιδάκι αυτό έχει κάνει αρκετές προόδους όσον αφορά την κινητική του λειτουργία με το φάρμακο που έπαιρνε μέχρι τώρα. Ήδη είχε κάνει αρκετές προόδους με την έννοια ότι κάθεται, έχει αρκετή δύναμη στα άνω άκρα, αλλά παρ’ όλα αυτά υπάρχει δυνατότητα περαιτέρω βελτίωσης. Θα μπορούσα να πω ότι το παιδί αυτό είναι σε καλή κατάσταση σε σχέση με άλλα παιδιά που έχει δει στο παρελθόν.

– Ήταν οριακά χρονικά σ’ ό,τι αφορά τη λήψη της γονιδιακής θεραπείας γιατί οι γονείς βιάζονταν να μεταβούν στην Βοστώνη

Όπως είπα, το παιδί φαίνεται να είναι σε αρκετά καλή κατάσταση, παρ’ όλα αυτά υπάρχουν κίνδυνοι, όπως είναι οι λοιμώξεις του αναπνευστικού κ.ά., αλλά υπήρχε και το όριο της ηλικίας, με την έννοια δεν μπορούμε να δώσουμε θεραπεία αυτή σε παιδί που είναι άνω των δύο ετών. Ο Παναγιώτης Ραφαήλ είναι 19 μηνών τώρα, οπότε υπήρχε κι αυτή η χρονική πίεση. Το άλλο δεδομένο είναι ότι όσο περιμένει κανείς περισσότερο τόσο το χειρότερο. Όλες αυτές οι θεραπείες φαίνεται να λειτουργούν καλύτερα όταν το παιδί τις παίρνει σε μικρότερη ηλικία.

-Μπορείτε να κάνετε μια εκτίμηση; Ξέρω ότι είναι νωρίς, με βάση και τα αποτελέσματα των εξετάσεων αλλά και με βάση την εμπειρία σας, ποια θα είναι η πορεία του; Η όχι;

Αυτό είναι λιγάκι δύσκολο γιατί κάθε παιδί είναι διαφορετικό. Επίσης, δεν υπάρχει μεγάλη εμπειρία με παιδιά που έχουν πάρει και τα δύο φάρμακα. Δηλαδή, εδώ στο δικό μας το τμήμα έχουμε κάνει έρευνες στο παρελθόν για παιδιά που έχουν τύπο 1 μέχρι την ηλικία των 6 μηνών τα οποία πήραν μονάχα τη γονιδιακή θεραπεία. Κάνουμε έρευνες σε παιδιά που έχουν τον τύπο 2 τα οποία  παίρνουν μόνο γονιδιακή θεραπεία. Αλλά όσον αφορά αυτή τη διπλή θεραπεία μόνο τρία παιδιά. Ο Παναγιώτης- Ραφαήλ είναι μόνο το τρίτο παιδί που έχει πάρει και τα δύο.

– Τι προέκυψε στις δύο προηγούμενες περιπτώσεις. Ποια ήταν τα αποτελέσματα;

Το πρώτο παιδί έχει πάει πάρα πολύ καλά υπό την έννοια υπάρχει βελτίωση και νομίζω ότι οφείλεται στη γονιδιακή θεραπεία. Δεν μπορώ να δώσω λεπτομέρειες, αλλά η θεραπεία έχει βοηθήσει αυτό το παιδί αρκετά, αλλά πέρασαν κάπου τρείς μήνες για να δούμε το αποτέλεσμα αυτό. Το δεύτερο πήρε τη θεραπεία πριν από 1 ½ μήνα και νομίζω ότι είναι νωρίς για να βγάλει κανείς συμπεράσματα. Γιατί πρέπει να περνούν αρκετοί μήνες για να βγάλει κανείς τα αποτελέσματα.

– Πότε θα έχετε μια εικόνα ότι η γονιδιακή θεραπεία θα είναι θετική για τον Παναγιώτη Ραφαήλ; Πόσος καιρός πρέπει να περάσει για να εξαχθούν ασφαλή συμπεράσματα;

Έχουμε δει βελτιώσεις μέσα σε ένα μήνα, αλλά συνήθως μια καλή εικόνα δημιουργείται σ’ ένα χρονικό διάστημα 3 μηνών, αλλά καλύτερη εικόνα θα έχουμε περίπου σ’ έναν χρόνο.

– Μπορείτε να μου διευκρινίσετε τι αναμένουμε; Πρόκειται για τελική θεραπεία ή απλά για μια βελτίωση;  Πού αποσκοπεί η θεραπεία που κάνετε;

Αυτό που λέγεται ότι η θεραπεία αυτή μπορεί να οδηγήσει στην τελική αποθεραπεία του παιδιού, δεν ισχύει. Τα παιδιά που έχουν αυτά τα συμπτώματα δεν μπορούν και  είναι αδύνατον να θεραπευτούν 100%. Ο λόγος είναι γιατί έχουν ήδη χάσει αρκετά κύτταρα στον νωτιαίο μυελό, έχουν χάσει μεγάλο ποσοστό κινητικών νευρώνων και γι’  αυτό καμία θεραπεία δεν μπορεί να οδηγήσει στην τελειωτική αποθεραπεία του παιδιού. Απλά αποσκοπούμε σε κάποια βελτίωση, αποσκοπούμε στην επιβίωση του παιδιού, βελτίωση στην κινητική λειτουργία και αναπνευστική λειτουργία.

– Υπάρχει ένας συγκεκριμένος χρονικός ορίζοντας που μπορεί να ζήσει το παιδί;

Αυτό δεν το ξέρουμε. Οι θεραπείες είναι καινούργιες, δεν έχουμε μεγάλη εμπειρία. Τα παιδιά αυτά δεν τα έχουμε παρακολουθήσει για πολλά χρόνια, επoμένως δεν μπορεί κανείς να ξέρει. Πάντως, επειδή ο κίνδυνος είναι οι λοιμώξεις και η αδυναμία του αναπνευστικού συστήματος, οποιαδήποτε βοήθεια πάρει το παιδί όσον αφορά την ενδυνάμωση των μυών μπορεί να ελαττώσει τον κίνδυνο (του θανάτου) αλλά πόσο δεν μπορούμε να ξέρουμε, είναι πολύ δύσκολο να το ξέρει κανείς αυτό.

– Στην Ευρώπη αυτό το φάρμακο που χορηγήσατε δεν έχει εγκριθεί. Θα ήθελα το σχόλιό σας.

Δεν έχει εγκριθεί γιατί οι έρευνες συνεχίζονται στην Ευρώπη. Άρχισαν οι έρευνες πρώτα στην Αμερική και οι έρευνες στην Ευρώπη έχουν καθυστερήσει τουλάχιστον ένα χρόνο και γι’ αυτό νομίζω είναι ο πιο σημαντικός λόγος. Η εταιρεία περιμένει να ολοκληρωθούν οι έρευνες στην Ευρώπη προτού κάνουν αίτηση ώστε να εγκριθεί από τον  ευρωπαϊκό οργανισμό φαρμάκων.

– Πώς αντιλαμβάνεται ο μικρός Παναγιώτης- Ραφαήλ το νέο του περιβάλλον στην Βοστώνη;

To παιδί φαίνεται να έχει προσαρμοστεί αρκετά καλά. Δεν φαίνεται να έχει μεγάλο πρόβλημα όσον αφορά τη συμπεριφορά του. Είναι πολύ γλυκό παιδί και είναι πολύ εύκολο όσον αφορά την εξέταση. Δεν φαίνεται να έχει σημαντικό πρόβλημα από την αλλαγή του περιβάλλοντος.

Η ασθένεια του Παναγιώτη Ραφαήλ έχει συγκινήσει πάρα πολύ την Ελλάδα. Τι έχετε να πείτε στις οικογένειες που αντιμετωπίζουν  το ίδιο πρόβλημα και που περιμένουν την έκβαση αυτής της γονιδιακής θεραπείας;

Oι οικογένειες πρέπει να ξέρουν ότι οι έρευνες αυτές συνεχίζονται. Όχι μόνο με τη γονιδιακή θεραπεία αλλά επίσης και με άλλες θεραπείες που δίνονται από το στόμα ή ενδοφλεβίως. Αυτό απλώς είναι μόνο η αρχή όσον αφορά τη θεραπεία της νωτιαία μυικής ατροφίας. Υπάρχουν πολλά πράγματα τα οποία δεν τα γνωρίζουμε στο στάδιο αυτό. Θα πρέπει να έχουν υπομονή να δούμε τι μπορούν να προσφέρουν όλα αυτά τα φάρμακα, αλλά θα πρέπει να καταλάβουν ότι οι θεραπείες αυτές αποσκοπούν στη βελτίωση, τελική αποθεραπεία δεν νομίζω ότι μπορεί να επιτευχθεί με τα φάρμακα αυτά. Ο μόνος τρόπος είναι να γίνει η διάγνωση μόλις γεννηθεί το παιδί και να γίνει η θεραπεία μέσα στις πρώτες εβδομάδες της ζωής του παιδιού. Προς το παρόν έχει επιτευχθεί η πρόληψη της αρρώστιας με ένα από τα δύο φάρμακα. Δεν υπάρχει αρκετή εμπειρία με τη γονιδιακή θεραπεία στο θέμα αυτό.

– Είστε ο θεράπων γιατρός ενός μικρού συμπατριώτη σας που έχει συγκινήσει ολόκληρη την Ελλάδα. Υπήρχε μεγάλο ενδιαφέρον από την ομογένεια εδώ στις ΗΠΑ και από τον Αρχιεπίσκοπο Αμερικής κ. Ελπιδοφόρο. Όλοι κρέμονται από τα χείλη σας για το τι μέλλει γενέσθαι. Δεχθήκατε πολλή δημοσιότητα. Ποια ήταν τα συναισθήματα σας όλο αυτό το διάστημα;

Η αλήθεια είναι ότι δεν περίμενα αυτή τη δημοσιότητα. Eμείς έχουμε κάνει ήδη αυτή τη δουλειά και έχουμε κάνει μελέτες και έχουμε ήδη θεραπεύσει αρκετά παιδιά με τη μέθοδο της γονιδιακής θεραπείας  αλλά και με το άλλο φάρμακο που υπάρχει. Για μένα στην αρχή φαινόταν ένα άλλο παιδάκι στο οποίο θα δίναμε αυτή τη θεραπεία. Δεν περίμενα αυτή τη δημοσιότητα κι αυτό που εμένα με απασχολεί είναι η αλήθεια, να μην διαδίδονται φήμες για πράγματα τα οποία δεν γίνονται. Γι’ αυτό και έχω μιλήσει μερικές φορές για να βεβαιωθώ ότι το κατάλληλο και αληθινό μήνυμα βγαίνει στον κόσμο και όχι οι φήμες οι οποίες δεν αληθεύουν.

-Ποιο είναι το κατάλληλο μήνυμα;

To μήνυμα είναι να μην χάνουν την ελπίδα γιατί η ασθένεια αυτή για πολλούς και διαφόρους λόγους έχει γίνει ο στόχος πολλών ερευνητικών προσπαθειών και όπως φαίνεται έχουμε πολύ καλά αποτελέσματα μέχρι τώρα. Πιστεύω ότι θα υπάρχουν κι άλλες θεραπείες στο μέλλον. Επομένως, υπάρχει ελπίδα. Πρέπει να παρακολουθούν τις εξελίξεις, να μιλούν στους γιατρούς τους, οι οποίοι οι περισσότεροι – ειδικά όσοι ασχολούνται με τη νευρολογία- είναι αρκετά ενημερωμένοι. Εγώ νομίζω υπάρχουν εξαιρετικοί συνάδελφοι στην Ελλάδα, οι οποίοι μπορούν να δώσουν πληροφορίες στις οικογένειες αυτές.

-Άρα υπάρχει ελπίδα και για τον Παναγιώτη–Ραφαήλ

Βεβαίως υπάρχει, σίγουρα υπάρχει

-Κύριε Δάρρα, μαζεύτηκαν 3,4 εκατομμύρια ευρώ γι’ αυτό το ταξίδι ελπίδας στη Βοστώνη. Πιστεύατε ποτέ ότι θα μπορούσαν να μαζευτούν τόσα λεφτά σε μια χώρα που μαστίζεται από την οικονομική κρίση και πολλοί άνθρωποι  από το υστέρημα τους θα βοηθούσαν αυτή την οικογένεια;

Αυτό το ποσό είναι τεράστιο για χώρες ακόμη και για τα δεδομένα χωρών όπως η Αμερική ή για χώρες της βόρειας Ευρώπης. Δεν το περίμενα ότι θα μπορούσαν να συγκεντρωθούν τόσα πολλά χρήματα διότι ακόμη και εδώ η χρηματοδότηση αυτής της θεραπείας είναι παρά πολύ δύσκολη από τις φαρμακευτικές εταιρείες. Το γεγονός ότι συγκεντρώθηκαν τόσα πολλά χρήματα είναι όχι μόνο καλό για τον Παναγιώτη- Ραφαήλ αλλά είναι καλό διότι ο κόσμος έχει ευαισθητοποιηθεί για την ασθένεια αυτή. Πιστεύω ότι υπάρχει ευαισθησία τώρα και για άλλα παιδιά που έχουν παρόμοιες ασθένειες κι αυτό είναι πάρα πολύ σημαντικό. Γιατί στο χώρο αυτό υστερούσε η Ελλάδα για πολλά χρόνια. Νομίζω ότι έγινε ένα μεγάλο βήμα και ο κόσμος έχει μάθει να ενδιαφέρεται για τα παιδιά αυτά με τα πολύ δύσκολα νοσήματα.